恶性滋养细胞肿瘤是一种恶性程度非常高的实体肿瘤，能引起包括绒毛膜癌在内的多种癌症，其发生一般与妊娠相关。这种肿瘤细胞易通过血液转移，患者在确诊时大约有60%已发生肺部转移，10%已发生脑转移。据统计，每年因葡萄胎恶变导致的恶性滋养细胞肿瘤占妊娠女性总数的2/万左右。尽管大多数恶性滋养细胞肿瘤对化疗药物敏感，但仍有20%的患者由于前期的不规范治疗使肿瘤耐药。过去，耐药滋养细胞肿瘤的治愈率仅为30%～40%。
一项研究发现，多药耐药基因MDR1与恶性滋养细胞肿瘤耐药性密切相关。在实验室条件下，通过基因转导的方法抑制该基因的表达后，可将耐药肿瘤细胞逆转为对化疗药物敏感的细胞。在临床研究方面，采用介入、化疗、靶向治疗和手术相结合的综合治疗模式，针对患者肿瘤分期、分型的不同，为每位患者设计个体化的治疗方案，取得了很好的疗效。目前，此类耐药肿瘤的治愈率已达到70%以上。
